N.° 2634 – Actualización CRISPR
4 de julio de 2022 por Craig Shames
Últimamente han estado sucediendo muchas cosas con la técnica de edición de genes CRISPR-CAS-9. Del desarrollo de un nuevo técnica “suave” es más seguro que el enfoque original, para trazar la función de cada gen humano. Pero todo eso podría palidecer en comparación con lo que está por venir. Porque pronto podríamos tener la primera terapia farmacológica relacionada con CRISPR del mundo gracias a un nuevo fármaco que trataría enfermedades relacionadas con la sangre.
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“Hasta hace poco, CRISPR, la tecnología de edición de genes que le valió a las científicas Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier el Premio Nobel de Química 2020— sonaba más a ciencia ficción que a medicina; Se utilizan tijeras moleculares creadas en laboratorio para cortar secciones problemáticas de ADN de las células de un paciente para curarlas de enfermedades. Pero pronto, podríamos ver a los reguladores aprobar el primer tratamiento que utiliza esta tecnología de edición de genes en un esfuerzo por abordar los trastornos sanguíneos hereditarios raros que afectan a millones de personas en todo el mundo.
En una colaboración de $ 900 millones, el especialista en enfermedades raras Vertex y CRISPR Therapeutics desarrollaron la terapia, denominada exa-cel (abreviatura de exagamglogene autotemcel). Ya ha acumulado evidencia prometedora de que puede ayudar a los pacientes con beta-talasemia y anemia de células falciformes (SCD), las cuales son enfermedades genéticas de la sangre que son relativamente raras en los Estados Unidos pero enfermedades hereditarias algo más comunes en el mundo.
La beta-talasemia se caracteriza por genes dañados o faltantes que hacen que el cuerpo produzca menos hemoglobina (una proteína esencial que transporta oxígeno), lo que puede conducir a agrandamiento del hígado, bazo o corazón y huesos deformados o quebradizos. Se cree que aflige 1 de cada 100.000 personas en el mundo, y se necesitan transfusiones de sangre periódicas para evitar sus efectos más graves.
Aunque se desconocen las estadísticas exactas, SCD es Se estima que afecta a 100,000 personas en los Estados Unidos. y millones en todo el mundo; se atribuye a un gen defectuoso que causa hemoglobina malformada que es rígida, pegajosa y con forma de hoz (de ahí el nombre) y, por lo tanto, puede evitar que las células sanguíneas sanas transporten oxígeno por todo el cuerpo.
Según se informa, Exa-cel redujo la necesidad de transfusiones de sangre o la incidencia de eventos médicos graves que amenazaron la vida durante meses o años después de que los pacientes recibieron el tratamiento. nuevo y impresionantes resultados de ensayos clínicos se anunciaron en una importante conferencia médica internacional en junio y reforzaron la perspectiva de las empresas de producir la primera terapia de edición de genes de su tipo para llegar a un mercado más amplio y a los pacientes.
Así que supongo que se podría decir que es un nuevo exa-cel (en préstamo).
¿Es una droga CRISPR la mejor idea de todos los tiempos?
Así:
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