La terapia transformadora está cambiando la vida de los pacientes con hemofilia B.

hLa hemofilia es un trastorno genético principalmente hereditario que afecta la capacidad del cuerpo para producir coágulos de sangre, lo que naturalmente ralentiza el sangrado.

Los médicos británicos les están dando a los pacientes un virus muerto que ha sido rediseñado para producir una proteína conocida como factor IX, que es el componente vital que falta en los hemofílicos.

Sin él, son propensos a sangrar continuamente por las heridas, las más peligrosas de las cuales son internas, ya que no se pueden vendar. Esto significa que muchos niños y adultos están “envueltos en algodón”, como dicen los británicos, de por vida.

Elliot Mason recientemente formó parte de un grupo de prueba para el tratamiento, que recibió una sola vez a través de un goteo lento de una hora. Elevó sus niveles de factor IX natural de alrededor del 1% a los de un no hemofílico.

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Mason fue uno de los diez pacientes que recibieron el tratamiento, nueve de los cuales comenzaron a producir su propio factor IX de tal manera que no se necesitaron inyecciones de factor IX exógeno, un tratamiento común.

“No he tenido ningún tratamiento desde que tuve mi terapia, todo es un milagro realmente, bueno, es ciencia, pero me parece bastante milagroso”, Mason. le dijo a la BBC.

Muchas preguntas sobre el futuro del tratamiento, como cuánto costará y a qué edad estará disponible, siguen sin respuesta.