Los primeros ensayos clínicos serios en humanos que utilizan CRISPR continúan sorprendiendo, después de que los resultados de seguimiento de tres años mostraran que todos los pacientes, excepto dos, permanecieron esencialmente curados de dos enfermedades de la sangre.
El tratamiento implicó tomar muestras de las células madre de los pacientes y usar la modificación del gen CRISPR Cas-9 para elevar los niveles de hemoglobina fetal antes de reintroducirlos.
Los resultados iniciales fueron extremadamente prometedores, con los primeros dos pacientes curados sustancialmente. El seguimiento a los 18 meses, según lo informado por GNNfue aún más emocionante, con una docena de pacientes tratados por anemia de células falciformes (SCD) y talasemia dependiente de transfusiones (TDT) que no mostraban signos de síntomas graves o efectos secundarios.
La SCD puede causar una serie de problemas de salud, incluidos episodios de dolor intenso, llamados crisis vasooclusivas, así como daños en los órganos y accidentes cerebrovasculares, mientras que los pacientes con TDT dependen de las transfusiones de sangre desde la primera infancia.
La única cura disponible para ambas enfermedades es un trasplante de médula ósea de un donante cercano, una opción que no está disponible para la gran mayoría de los pacientes debido a la dificultad de identificar donantes compatibles, el costo y el riesgo de complicaciones.
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Estos nuevos resultados, presentados en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología, encontraron que de 75 pacientes, solo dos permanecen sin tratamiento para sus respectivas enfermedades, en este caso TDT. Sin embargo, sus necesidades transfusionales han disminuido radicalmente, estimándose entre un 75% y un 89% menos que sus necesidades anteriores.
Nuevos informes Atlas que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha administrado este tratamiento, llamado “exa-cel”, una designación de Fast Track.
Los resultados aún no han sido revisados por pares, pero la empresa de desarrollo Vertex espera presentar exa-cel a la FDA para su aprobación comercial a finales de este año.
Sería el primer tratamiento CRISPR en llegar a los mercados estadounidenses desde que se desarrolló la tecnología.
Imagen destacada: Libertas Academica foter, licencia CC
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